一項調查正在進行中,以進一步確定該異常情況的特徵,包括任何臨床相關性、克隆擴展的證據或與基因編輯的潛在關係。Allogene公司希望在未來幾週內提供最新信息。

ALLO-501A 是用Transcription activator-like effector nuclease(TALEN)技術同時移除細胞中的 TRAC 和 CD52 這兩個基因。

這個技術原理和基因編程Cas9 類似,因此這次問題出現引起市場高度重視,有可能會對整個基因編輯技術的走向產生重大的影響,因此昨晚大部分基因編輯公司的股價也被拖累下跌。

Allogen Therapeutics所研究的是異體CAR-T療法,同種異體CAR-T細胞是使用同種異體來源或是從iPSC來源的T細胞製備而成的CAR-T細胞,又被稱為“現貨”(off-the-shelf)和通用型。通常情況下,是從健康的捐贈者體內收集T細胞或直接使用幹細胞來源的T細胞,然後經過基因工程敲除/不敲除引起免疫排斥的基因以及裝載CAR。

通用CAR-T細胞療法的使用可能提供簡化工程細胞製造,甚至可允許創建“現貨”產品,促進更快速和更便宜的治療。實現“現貨”概念的CAR-T細胞,理論上可以如同“藥品”一般,隨時可供使用,無需等待。

有機會再跟大家分享整個CAR-T技術,譬如自體CAR-T Vs. 異體CAR-T的分別等😀 | #SocialHub" />